Essais cliniques – compte rendu du second séminaire du GT 3M (13 avril 2023)

Consacré aux Essais clinique, le second séminaire du GT 3M s’est tenu le jeudi 13 avril 2023 sur le site de la faculté des Sciences (St-Charles) à Marseille. Organisé en 3 sessions, ce séminaire est resté fidèle à sa double vocation : d’une part d’inscrire sa démarche de recherche dans une perspective interdisciplinaire, d’autre part de faire dialoguer autour des maladies rares et génétiques le monde académique (à travers les équipes scientifiques représentant les deux instituts d’établissement d’Aix-Marseille Université, Institut MarMaRa et SoMuM, qui abritent le GT3M) avec des acteurs institutionnels (AP-HM, IPC), issus du monde associatif ou socio-économique.
Après une première rencontre en mai 2022, destinée à cerner l’objet que constitue la relation entre parenté et génétique, ce séminaire s’est situé davantage sur le terrain de la pratique en abordant la question des essais cliniques avec des communications qui ont combiné des approches diverses.
Première session – définir les essais cliniques
Celles de la première session (Définir les essais cliniques) ont abordé les essais cliniques à partir du droit qui s’y applique et des problèmes éthiques qu’ils posent aux chercheurs et praticiens de terrain. Les sujets explorés ont éclairé des objets (les médicaments de thérapies innovantes), des notions (le consentement en recherche), des situations spécifiques propres à des catégories de patients (personnes vulnérables, enfants).

Centrée sur les médicaments des thérapies innovantes (MTI, relevant de la thérapie génique, cellulaire, ingénierie tissulaire), la communication d’Aurélie Mahalatchimy (chercheure CNRS, UMR DICE, AMU) a analysé à l’échelle du droit européen et français la spécificité du cadre réglementaire adapté aux essais cliniques dans ce champ. Partant du constat que les enjeux (techniques, scientifiques, éthiques) qui encadrent les essais cliniques en général sont exacerbés dans le cas des thérapies innovantes (risques mal connus, utilisation de matériel biologique), Aurélie Mahalatchimy a présenté les particularités du droit de l’Union européenne relatif aux MTI et les bonnes pratiques cliniques qui s’y appliquent. […]

Du médicament, le regard s’est décentré sur des catégories de patients spécifiques à travers deux autres communications qui ont mis en valeur des questions vives. La problématique des bénéfices de la recherche en santé d’un point de vue général et de l’inégalité d’accès aux soins a été abordée par Guylène Nicolas (enseignante-chercheure (UMR ADES, AMU) et Eloïse Gennet (docteure en droit, UMR DICE, AMU) à partir de la situation des personnes vulnérables (majeurs « incapables », mineurs, femmes enceintes ou allaitantes…). […]

Annagrazia Altavilla (avocate, présidente du réseau européen d’excellence TEDDY, chercheure ADES, AMU) a envisagé à la suite le cas des essais cliniques dans le champ de la pédiatrie. Si les essais cliniques s’y déployant répondent aux mêmes enjeux de santé publique que pour les autres catégories de patients (amélioration des soins de santé) et aux mêmes exigences éthiques (garantie de la sécurité des participants), leur spécificité n’en est pas moins réelle du fait du statut de l’enfant. […] L’approche de terrain défendue par Annagrazia Altavilla a été exposée : respect de la capacité évolutive de l’enfant, de son autonomie, reconnaissance des droits dont il est doté. Le fil directeur de sa démarche vise à renforcer la participation des familles et des enfants dans les protocoles et les processus décisionnels liés aux essais cliniques, l’objectif étant d’en faire explicitement des partenaires de la recherche. […]

Une démarche similaire a guidé Marion Mathieu (Formatrice scientifique, Association Tous Chercheurs, maître de conférence associée et chargée de mission, UMR ADES, Espace Ethique PACA-Corse). Sa communication a combiné approche éthique et pratique de la question abordée (Le consentement en recherche clinique analysé du point de vue des patients). […] Parmi les facteurs qui peuvent contribuer à la confusion entre option thérapeutique et recherche clinique, on trouve la double casquette médecin/chercheur, et la sur-médiatisation de la recherche. […]
Deuxième session – acteurs et réseaux

Focalisée sur les acteurs et les réseaux, la session 2 a favorisé des approches autres, issues de réseaux d’experts ou de sociétés de recherche contractuelle. […] La communication du Professeur Olivier Blin a éclairé les axes de travail d’OrphanDev (entre autres, accélérer la recherche, accéder à l’innovation thérapeutique pour les malades) et rappelé les données juridiques, économiques et scientifiques présidant aux essais cliniques. La particularité de ces derniers dans les maladies rares (14% des essais cliniques) a été au centre de sa réflexion : essais portant sur des effectifs réduits du fait de la rareté des maladies, chronicité et évolution lente et variable en fonction des patients, absence de comparateur, échelles d’évaluation cliniques peu sensibles aux changements liés aux interventions thérapeutiques…. […]

La communication d’Hervé Servy, directeur de développement chez SANOÏA Real-World Digital CRO et représentant du groupe de travail Les Patients au cœur de la Recherche clinique de l’AFCROs, s’est centrée sur l’implication des associations de patients dans la conception de projets de recherche clinique. […] La communication a décliné les différents avantages de ce dispositif collaboratif qui instaure une complémentarité entre recherche et intérêt du patient : meilleure identification des priorités de recherche, amélioration du recrutement et du maintien des patients dans l’étude, pertinence des résultats obtenus à partir d’une participation élargie des malades.
Troisième session – exemples de terrain

Intitulée exemples de terrain, la dernière session a été l’occasion, à travers la communication de Thierry Brue (Directeur de l’institut MarMaRa, chef d’équipe MMG, chef de service AP-HM) et de Mathilde Lefevre (Directrice adjointe de la recherche, AP-HM) d’éclairer l’action d’accompagnement joué par l’AP-HM dans le montage et la conduite d’essais cliniques par les chercheurs. […] La communication s’est conclue par l’exposé des principes guidant les essais cliniques : participation des patients sur le mode du volontariat, après un délai de réflexion (ce délai implique de ne pas faire signer le patient tout de suite, de le revoir en CS afin de recueillir son accord pour participer), consentement du patient pouvant être retiré à tout moment, sans justification, etc.

La dernière communication, enfin, a porté sur le syndrome de Rett. Cette maladie génétique, causée par des mutations d’un gène (Mecp2) sur le chromosome X, touche uniquement des filles et les premiers symptômes surviennent après les six premiers mois de vie. […] Les recherches de l’équipe de Neurogénétique humaine (laboratoire Marseille Medical Genetics) dont fait partie Jean-Christophe Roux (Directeur de recherche, MMG), ont permis de lancer de 2010 à 2016 un essai clinique auprès de 36 patientes âgées de 6 à 18 ans. En effet, des travaux entrepris à partir de 2007 sur des souris modèles du syndrome de Rett ont mis en évidence que des déficits en catécholamines (adrénaline, dopamine ou noradrénaline) ont un impact sur l’intensité des troubles respiratoires. […] Néanmoins cet essai s’est confronté à plusieurs difficultés telles que la cohorte ou l’assimilation de la molécule. […]
Conclusion
La richesse des débats a contribué à faire de ce séminaire une réussite. La table ronde qui a suivi la première session est revenue sur la configuration dans laquelle les débats sur les essais cliniques s’inscrivent : prégnance des questions éthiques héritées du précédent de Nuremberg ; poids de la mondialisation qui a rendu plus criante la nécessité de fixer le cadre juridique ; essor du marché du médicament qui appelle à harmoniser les règles. La réflexion issue de la session 2 s’est orientée vers le rôle des associations de patients dans le cadre des essais cliniques. L’importance de les former et de les préparer à siéger dans les instances régulatrices des essais a été soulignée. De la table ronde associée à la session 3 divers points ont retenu l’attention mettant notamment en jeu les attentes des patients vis-à-vis des essais cliniques. L’incompréhension qu’ils manifestent face à l’utilisation de placebo a été pointée ; de même que l’écart entre d’une part les relations privilégiées entretenues par les professionnels de santé avec leurs patients et les associations et d’autre part, le faible nombre de candidats prêts à s’engager dans les essais. A l’issue du séminaire, la décision de prolonger la réflexion sur cette thématique a été prise en organisant une nouvelle manifestation de ce type à l’automne 2023.
Compte rendu complet du GT3M, avril 2023
OpenEdition vous propose de citer ce billet de la manière suivante :
Isabelle RENAUDET (29 août 2023). Essais cliniques – compte rendu du second séminaire du GT 3M (13 avril 2023). Sociétés en Mutation en Méditerranée. Consulté le 11 novembre 2025 à l’adresse https://doi.org/10.58079/ugkg

